Terapi Gen untuk Penyakit Liver Langka Beri Harapan Menjanjikan
News
17 August 2023 14:35
Madison Muller - Bloomberg News
Bloomberg, Sebuah terapi gen eksperimental mampu memulihkan fungsi hati pada pasien dengan penyakit langka—hingga dapat menyebabkan kerusakan otak yang sulih sembuh. Demikian hasil dari sebuah penelitian tahap awal.
Kelainan turunan atau sindrom Crigler-Najjar, berpotensi mematikan. Satu-satunya pengobatan jangka panjang yang efektif adalah transplantasi hati.
Namun terapi gen, yang dibuat oleh perusahaan nirlaba bioteknologi dari Prancis, Genethon, menjadi salah satu dari sedikit upaya yang menunjukkan keberhasilan. Sasaran terapi menyembuhkan hati pasien, kata kelompok peneliti Eropa, Rabu (16/8/2023) dalam New England Journal of Medicine.
Bilirubin merupakan bahan kimia beracun yang dibuat ketika sel darah merah rusak; yang biasa dibersihkan oleh hati, dan dikenal karena memberikan warna kuning pada kulit penderita penyakit kuning.
